FDA одобрило Mimrylo: новый препарат для взрослых с истинной полицитемией

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Mimrylo (русфертид) для лечения взрослых пациентов с истинной полицитемией. Это редкое заболевание крови, при котором организм вырабатывает слишком много эритроцитов.

Избыток эритроцитов сгущает кровь и повышает риск сердечно-сосудистых осложнений, включая образование тромбов, инсульт и инфаркт. Одобрение FDA получило Takeda Pharmaceuticals America, Inc.

Первый одобренный препарат с таким механизмом

Mimrylo стал первым одобренным средством для лечения истинной полицитемии, которое имитирует гепсидин. Этот гормон естественным образом регулирует содержание железа в организме.

Препарат ограничивает количество железа, доступного для образования новых эритроцитов. За счёт этого он помогает сдерживать их избыточную выработку и контролировать уровень красных клеток крови. Новый подход предназначен для пациентов, у которых существующая терапия не обеспечила достаточного контроля заболевания.

«Люди с истинной полицитемией давно сталкиваются со сложностью контроля хронического заболевания крови и необходимостью частых заборов крови, чтобы справляться с последствиями избыточного образования эритроцитов», сообщила Таня Вроблевски, директор подразделения негематологических злокачественных заболеваний Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Одобрение Mimrylo открывает новый вариант терапии первого в своём классе, который может заметно снизить нагрузку на пациентов».

Почему пациентам требуются кровопускания

Одна из ключевых целей лечения истинной полицитемии состоит в том, чтобы удерживать гематокрит ниже 45%. Такой уровень помогает уменьшить сердечно-сосудистые риски.

Для снижения числа эритроцитов пациентам нередко проводят кровопускание: из вены удаляют кровь. Однако часть людей продолжает нуждаться в частых процедурах, даже получая стандартную терапию. Это создаёт постоянную нагрузку. Может ли новый препарат сократить число таких вмешательств? FDA оценило этот вопрос в клиническом исследовании третьей фазы.

Как FDA оценило безопасность и эффективность

Безопасность и эффективность Mimrylo изучили в исследовании VERIFY. Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование третьей фазы, в котором участвовали 293 взрослых пациента с истинной полицитемией.

Все участники продолжали стандартную терапию, но всё равно нуждались в частых кровопусканиях. Пациентов распределили в соотношении 1:1: одна группа получала Mimrylo, другая плацебо. Наблюдение продолжалось 32 недели.

Лечение Mimrylo начинали с дозы 19 мг, которую вводили подкожно раз в неделю. Затем дозу корректировали, чтобы поддерживать гематокрит ниже 45%.

Результат исследования: меньше кровопусканий

Эффективность оценивали по доле пациентов, которым не требовалось кровопускание с 20-й по 32-ю неделю исследования. Результаты показали заметную разницу между группами.

За 32 недели кровопускание не потребовалось 76,9% пациентов, получавших Mimrylo. В группе плацебо этот показатель составил 32,9%. Именно такая клиническая оценка легла в основу решения FDA о допуске препарата на рынок США.

Для производителя вывод очевиден: путь к одобрению лекарственного средства требует не только описать механизм действия, но и показать его результат в контролируемом исследовании. Для пациентов важен другой вопрос: удастся ли уменьшить частоту процедур, которые сопровождают заболевание? В исследовании VERIFY доля участников без потребности в кровопускании была выше в группе Mimrylo.

Профиль нежелательных реакций и статус рассмотрения

Наиболее частыми нежелательными реакциями при применении Mimrylo стали реакции в месте инъекции и анемия. FDA рассмотрело заявку в приоритетном порядке.

FDA входит в структуру Министерства здравоохранения и социальных служб США. Ведомство отвечает за защиту общественного здоровья, оценивая безопасность, эффективность и надёжность лекарственных средств, вакцин, других биологических продуктов для человека и медицинских изделий. В компетенцию регулятора также входят безопасность продовольствия, косметики, пищевых добавок, электронных изделий с излучением и регулирование табачной продукции.

Что означает одобрение для допуска на рынок США

Решение по Mimrylo относится к допуску лекарственного препарата на рынок США, а не к регистрации медицинского изделия. FDA оценило представленные данные о безопасности и эффективности в рамках исследования VERIFY и одобрило препарат для взрослых с истинной полицитемией.

Одобренный вариант терапии ориентирован на пациентов, чьё заболевание не удавалось достаточно контролировать существующими методами. Mimrylo воздействует на доступность железа для образования новых эритроцитов, помогая контролировать их избыточную выработку.

Частые вопросы

Что одобрило FDA?

FDA одобрило Mimrylo (русфертид) для лечения взрослых с истинной полицитемией.

Что такое истинная полицитемия?

Это редкое заболевание крови, при котором организм производит слишком много эритроцитов. Их избыток может сгущать кровь и повышать риск тромбов, инсульта и инфаркта.

Чем Mimrylo отличается от других подходов к лечению?

Это первый одобренный для истинной полицитемии препарат, который имитирует гепсидин, естественный гормон регуляции железа в организме.

Как вводят Mimrylo в исследовании VERIFY?

Лечение начинали с дозы 19 мг, которую вводили подкожно один раз в неделю. Дозу корректировали для удержания гематокрита ниже 45%.

Какие результаты показало исследование?

За 32 недели кровопускание не потребовалось 76,9% пациентов в группе Mimrylo и 32,9% участников в группе плацебо.

Какие нежелательные реакции встречались чаще всего?

FDA указало реакции в месте инъекции и анемию как наиболее частые нежелательные реакции.