FDA одобрило Rasonque: новый вариант терапии метастатического рака поджелудочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Rasonque с действующим веществом дараксонрасиб для лечения взрослых пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Это первый одобренный препарат нового класса ингибиторов белка РАС, который действует сразу на несколько его форм.

Разрешение распространяется на пациентов, которые уже получили как минимум одну линию системной терапии, а также на взрослых, которым не подходит многокомпонентная системная терапия. Rasonque выпускают в таблетках для приема внутрь один раз в сутки.

Решение FDA открывает для этой группы больных новый адресный вариант лечения. Аденокарцинома формируется из клеток, выстилающих протоки поджелудочной железы, и часто выявляется на поздних стадиях, когда возможности терапии ограничены.

Что именно одобрило FDA

FDA выдало разрешение компании «Революшн Медисинс» 26 августа 2026 года. Rasonque предназначен для пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы независимо от того, выявлена ли у опухоли мутация РАС. Для назначения препарата не требуется сопутствующий диагностический тест.

Белок РАС управляет ростом клеток и считается одним из основных факторов роста опухоли при этом заболевании. По данным Национального института рака США, аденокарцинома составляет около 90–95% из примерно 67 000 новых случаев рака поджелудочной железы, которые ежегодно выявляют в США. Более 90% опухолей протоковой аденокарциномы поджелудочной железы несут онкогенные мутации РАС.

Дараксонрасиб подавляет активное состояние мутантного и немутантного белка РАС. Ранее широко воздействовать на этот механизм при раке поджелудочной железы было крайне сложно. Может ли таблетированная адресная терапия изменить подход к пациентам после предшествующего лечения? Результаты ключевого исследования стали основанием для такого регуляторного решения.

Какие результаты подтвердили эффективность

FDA рассмотрело данные международного рандомизированного открытого многоцентрового исследования III фазы РАСолют 302. В нем участвовали 500 взрослых с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Участников в соотношении 1:1 распределили на прием дараксонрасиба либо стандартной химиотерапии, выбранной исследователем.

В общей популяции отношение рисков смерти составило 0,40 при статистической значимости менее 0,001. Среди пациентов с мутациями РАС G12 медиана общей выживаемости достигла 13,2 месяца против 6,6 месяца на химиотерапии. Медиана выживаемости без прогрессирования в этой подгруппе составила 7,3 и 3,5 месяца соответственно.

Результаты исследования представили на ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии в 2026 году и одновременно опубликовали в Медицинском журнале Новой Англии. В более раннем исследовании I/II фазы у пациентов с мутациями РАС G12, получавших 300 мг дараксонрасиба во второй линии, частота объективного ответа достигла 35%, а медианная длительность ответа составила 8,2 месяца.

Как FDA ускорило допуск препарата на рынок США

FDA завершило рассмотрение заявки примерно на 6,5 месяца раньше установленного срока по сбору за рассмотрение. Препарат получил от FDA статусы прорывной терапии и орфанного лекарственного средства, а также прошел приоритетное рассмотрение.

Заявку дополнительно рассмотрели в рамках пилотной программы ваучеров национального приоритета комиссара FDA. Программа создана для ускорения оценки методов лечения, которые отвечают национальным приоритетам общественного здравоохранения.

Еще в мае FDA направило спонсору письмо о возможности начать протокол расширенного доступа. Это позволило пациентам получать исследуемый препарат до официального одобрения в рамках применимых требований FDA.

Безопасность и дальнейшее применение

Наиболее частыми нежелательными реакциями Rasonque FDA назвало сыпь, диарею, стоматит, тошноту, утомляемость, рвоту, боль в животе, отеки, снижение аппетита и кровотечения. В исследовании РАСолют 302 нежелательные явления III степени и выше зарегистрировали у 61,8% пациентов на дараксонрасибе и у 69,6% пациентов на химиотерапии. Прекратить лечение из-за связанных с терапией нежелательных явлений пришлось 1,2% и 11,2% участников соответственно.

Таблетки Rasonque уже доступны в США по рецепту. Компания также предоставляет поддержку пациентам через программу «ОнПас». Разработка препарата продолжается: исследование III фазы РАСолют 303 оценивает дараксонрасиб отдельно и в сочетании с гемцитабином и наб-паклитакселом как первую линию терапии метастатической аденокарциномы поджелудочной железы.

Для производителей лекарств этот случай показывает, как FDA оценивает не только клиническую пользу, но и профиль безопасности, целевую популяцию, способ применения и доказательную базу рандомизированного исследования. Выход на рынок США требует точного соответствия заявленного показания тем данным, которые подтверждены при рассмотрении заявки.

Частые вопросы

Для кого FDA одобрило Rasonque?

Препарат одобрен для взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, которые получили хотя бы одну предшествующую системную терапию либо не подходят для многокомпонентной системной терапии.

Как принимают Rasonque?

Rasonque принимают внутрь в форме таблеток один раз в сутки.

Нужен ли диагностический тест на мутацию РАС перед назначением?

Нет. Одобренное показание охватывает пациентов с выявленной мутацией РАС в опухоли и без нее; сопутствующий диагностический тест не требуется.

Какие результаты показало исследование РАСолют 302?

Медиана общей выживаемости составила 13,2 месяца на Rasonque против 6,7 месяца на стандартной химиотерапии. Риск смерти снизился на 60%.

Какие нежелательные реакции встречались чаще всего?

FDA перечисляет сыпь, диарею, стоматит, тошноту, утомляемость, рвоту, боль в животе, отеки, снижение аппетита и кровотечения.

Почему рассмотрение заявки прошло быстрее?

FDA предоставило препарату статусы прорывной терапии и орфанного лекарственного средства, приоритетное рассмотрение и рассмотрело заявку в пилотной программе ваучеров национального приоритета комиссара FDA.